DELIVER
In de DELIVER studie worden de doeltreffendheid en de veiligheid nagegaan van 'DYNE-251', een exon 51 skipper, in patiënten met Duchenne spierdystrofie (in vergelijking met placebo).
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
CIFFREO
Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van de gentherapie 'pf-06939926' in de behandeling van Duchenne spierdystrofie te evalueren (in vergelijking met placebo).
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
5051-201 Momentum
Een studie voor dosisbepaling en vervolgens dosisuitbreiding voor patiënten met Duchenne spierdystrofie die in aanmerking komen voor de behandeling met een exon 51 skipper.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
Givinostat-51
Een open-label langetermijnonderzoek met Givinostat voor patiënten die hebben deelgenomen aan één van de Givinostat studies.
Givinostat-50
Een gerandomiseerde, dubbelblind, placebogecontroleerde, multicentrische studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van givinostat bij niet-ambulante patiënten met DMD.
GUARDIAN (SNT-IV-VAM-011)
Long term extension studie voor patiënten die deelgenomen hebben aan de Vamorolone studie.
GNT-014-MDYF
Een prospectieve, interventionele studie naar het natuurlijk verloop van deelnemers met Duchenne spierdystrofie bij jongens van 4 tot 9 jaar.
Essence-301
Een placebo gecontroleerde studie met een open-label uitbreiding om de werkzaamheid en veiligheid van SRP-4045 en SRP-4053 te evalueren bij patiënten met Duchenne spierdystrofie.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
Burden of Illnes studie
Een studie naar de kwantificering van de socio-economische ziektelast van Duchenne spierdystrofie (DMD) in België.
Hoofdonderzoeker
Contact
Goedele Stegen
Eline Cuveele
