DELIVER
In de DELIVER studie worden de doeltreffendheid en de veiligheid nagegaan van 'DYNE-251', een exon 51 skipper, in patiënten met Duchenne spierdystrofie (in vergelijking met placebo).
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
Givinostat-51
Een open-label langetermijnonderzoek met Givinostat voor patiënten die hebben deelgenomen aan één van de Givinostat studies.
Givinostat-50
Een gerandomiseerde, dubbelblind, placebogecontroleerde, multicentrische studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van givinostat bij niet-ambulante patiënten met DMD.
GUARDIAN (SNT-IV-VAM-011)
Long term extension studie voor patiënten die deelgenomen hebben aan de Vamorolone studie.
GNT-014-MDYF
Een prospectieve, interventionele studie naar het natuurlijk verloop van deelnemers met Duchenne spierdystrofie bij jongens van 4 tot 9 jaar.
Essence-301
Een placebo gecontroleerde studie met een open-label uitbreiding om de werkzaamheid en veiligheid van SRP-4045 en SRP-4053 te evalueren bij patiënten met Duchenne spierdystrofie.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
Hoofdonderzoeker
Contact
Goedele Stegen
Eline Cuveele
