Klinische studies spinale musculaire atrofie (SMA) bij kinderen

ONYX

Een open-label studie naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Apitegromab (SRK-015) bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 2 en type 3 die eerdere onderzoeken met Apitegromab (bv. SAPPHIRE) hebben voltooid.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

RESILIENT

Een studie naar de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa, een anti-myostatine, bij ambulante en niet-ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie (in vergelijking met placebo).

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

SPECTRUM

Een lange termijn opvolgingsstudie van patiënten met spinale musculaire atrofie behandeld met 'OAV101' (Zolgensma) intrathecaal of intraveneus.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Hoofdonderzoeker

Contact

Laatste aanpassing: 27 februari 2025