Compassionate use programma’s kunnen aangevraagd worden bij het FAGG voor geneesmiddelen die nog geen marktvergunning hebben maar (i) een aanvraag om op de markt te brengen werd ingediend; of (ii) een klinische proef voor de betreffende indicatie is lopende.
Deze geneesmiddelen worden enkel gebruikt in gevallen waarin een patiënt een chronische ziekte, een invaliderende of een levensbedreigende ziekte heeft die niet afdoende kan worden behandeld met een vergund en vergoed geneesmiddel op de Belgische markt voor die aandoening.
Medical need programma’s kunnen aangevraagd worden bij het FAGG voor geneesmiddelen die reeds vergund zijn voor een andere indicatie. Voor geneesmiddelen die in België zijn toegelaten, kan dit gebeuren in gevallen waarin een patiënt een chronische ziekte, een invaliderende ziekte of een levensbedreigende ziekte heeft die niet afdoende kan worden behandeld door een product dat in België voor deze indicatie is toegelaten en terugbetaald.
Bijkomende voorwaarden zijn:
- er moet een aanvraag tot toelating voor de nieuwe indicatie in kwestie lopende zijn
- of de nieuwe indicatie is goedgekeurd maar het product is nog niet commercieel beschikbaar op de markt in België voor de indicatie
- of er lopen klinische studies voor deze indicatie of klinische studies hebben de relevantie aangetoond van het gebruik van het van het geneesmiddel bij de beoogde indicatie
In beide gevallen dient de firma het programma in te dienen bij het FAGG. Het FAGG kan advies vragen aan een door hen gekozen Ethische Commissie. Het is dus niet zo dat het programma door de aanvragende (=behandelende) arts ingediend dient te worden bij EC Onderzoek UZ Leuven. Het programma moet eveneens niet aangemeld worden via het registratieformulier.
Bij uitzondering kan in dringende gevallen een geneesmiddel dat niet in de handel is en niet kan geïmporteerd worden, worden gebruikt buiten het kader van een CUP. In dit geval betreft het een urgent medical need. Deze uitzondering is bedoeld voor een beperkt aantal patiënten. Indien men een grotere groep van patiënten wenst te behandelen dient er een CUP programma aangevraagd te worden.
Deze uitzondering is enkel mogelijk voor een patiënt bij wie men zonder aangepaste behandeling kan verwachten dat de dood van de patiënt op korte termijn zal plaatsvinden of dat het risico van de gevolgen te wijten aan de afwezigheid van behandeling groter zullen zijn dan het risico van de gevolgen te wijten aan het opstarten van de behandeling. De voorschrijvende arts houdt rekening met deze procedure en met de noodzaak van het tijdig opstarten hiervan.
Bijkomende voorwaarden zijn:
- het gaat niet om een geneesmiddel dat kadert in een programma als bedoeld in artikel 106 van het KB 14/12/2006 (= CUP, zie punt 2 van deze nota), het kadert niet in een klinische proef en het gaat niet om een geneesmiddel waarvoor geen registratie of VHB is vereist;
- er is geen verzoek overeenkomstig de bepalingen van artikel 106 ingediend, tenzij een dergelijk verzoek werd ingediend of de melder verklaart dat hij een verzoek zal indienen;
- de patiënt kan niet worden behandeld met een geneesmiddel dat in de handel is of onder ziekenhuisvrijstelling, of met een magistrale bereiding;
- er kan geen toepassing worden gemaakt van import van geneesmiddelen zoals bedoeld in artikel 105 van het KB 14/12/2006 (= import, zie punt 6 van deze nota).
De behandelende arts dient een notificatie van de toepassing van art. 107/1 KB 14/12/2006 aan EC Onderzoek (ec@uzleuven.be) en apotheek (apo_studies@uzleuven.be) te sturen per patiënt die hij wenst te behandelen volgens hierboven beschreven artikel. Men dient niet te wachten op de bevestiging van deze notificatie om de behandeling te starten.
EC Onderzoek kent een S-nummer toe dat in de verdere communicatie wordt gebruikt. Waar nodig ondersteunt de CTC-jurist de arts bij het contract.
Meer informatie kan u raadplegen via onderstaande links.
Dossier samenstellen urgent medical need
Verplicht
Voor een geldige aanvraag zijn de volgende onderdelen verplicht:
- Begeleidend schrijven van de onderzoeker
- Informatie- en toestemmingsformulier
Optioneel
Indien relevant voor uw studie, dient u ook de volgende onderdelen in:
- Varia
Aanvraag indienen
Gelieve uw aanvraag in te dienen via mail naar ec@uzleuven.be.
Meer informatie kan geraadpleegd worden op Muzlidoc https://wiki.uz.kuleuven.ac.be/pages/releaseview.action?pageId=77463528.