Onbehandelde patiënten
Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicentrisch fase III-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib bij patiënten met vroege myelofibrose met één of meer mutaties met een hoog moleculair risico (CINC424A2353).
Belangrijkste criteria
- Bevestigde diagnose van myelofibrose met myelofibrose van ten minste graad 1, ongeacht de status met betrekking tot JAK2-mutaties
- Ten minste 1 mutatie in één van de 5 HMR genen (ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1/2)
- Niet-palpabele milt of ? 5 cm vanaf de linker ribbenboog tot het punt waarop de milt het meest uitsteekt
- MF-7 score ? 15
- < 1% perifere blasten
Praktisch
Ruxolitinib of placebo oraal tweemaal per dag
Verantwoordelijke arts
Prof. dr. Timothy Devos
Een multicenter-, fase II-onderzoek met open onderzoeksopzet en zonder controlegroep om de werkzaamheid en de veiligheid van ruxolitinib te evalueren bij de behandeling van anemische myelofibrosepatiënten (CINC424A2411).Belangrijkste criteria
- Leeftijd ? 18 jaar
- Patiënten moeten gediagnosticeerd zijn met primaire myelofibrose, volgens de in 2016 herziene Internationale Standaardcriteria (Arber et al, 2016), Post PV- myelofibrose of post- ET myelofibrose (Barosi 2008), ongeacht de JAK-2 mutatiestatus
- Patiënten met palpabele splenomegalie die gelijk is aan of groter dan 5 cm onder de linkerribbenboog
- Patiënten met een hemoglobinegehalte lager dan 10 g/dL en met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van transfusies
- Patiënten met een blastenpercentage van < 10% in het perifere bloed
Praktisch
Ruxolitinib oraal tweemaal per dag
Verantwoordelijke arts
Prof. dr. Timothy Devos
Behandelde patiënten
Momenteel geen actieve studies.
Laatste aanpassing:
24 januari 2020