SAPPHIRE
Een studie naar de veiligheid en werkzaamheid van Apitegromab (SRK-015) in patiënten met SMA (in vergelijking met placebo).
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
ONYX
Een open-label studie naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Apitegromab (SRK-015) bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 2 en type 3 die eerdere onderzoeken met Apitegromab (bv. SAPPHIRE) hebben voltooid.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
RESILIENT
Een studie naar de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa, een anti-myostatine, bij ambulante en niet-ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie (in vergelijking met placebo).
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
STRENGHT
Een open-label studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van OAV101 (Zolgensma) intrathecaal toegediend aan deelnemers van 2 tot 12 jaar met spinale musculaire atrofie die eerder zijn behandeld met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®).
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
SPECTRUM
Een lange termijn opvolgingsstudie van patiënten met spinale musculaire atrofie behandeld met 'OAV101' (Zolgensma) intrathecaal of intraveneus.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
Jewelfish
Een open-label studie naar de veiligheid en werkzaamheid van 'RO7034067' (Risdiplam), een SMN2 splicing molecule, in patiënten met spinale musculaire atrofie.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.