Heel wat ziekten worden veroorzaakt door genetische afwijkingen of door het ontbreken van een bepaald functioneel gen. Gentherapie kan het erfelijk materiaal van een patiënt herstellen of een ziekte-gen stilleggen. Bij celtherapieën worden de eigen immuuncellen van de patiënt genetisch aangepast en teruggeplaatst. Met een eigen ATMP-faciliteit zal UZ Leuven zelf de immuuncellen van een patiënt kunnen aanpassen, wat winst oplevert voor artsen en patiënten.
Cel– en gentherapie wordt vandaag al succesvol toegepast bij bepaalde kankers, neurodegeneratieve aandoeningen, stofwisselingsziekten en zeldzame genetische aandoeningen. Een eigen cel- en genfaciliteit biedt nieuwe perspectieven voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen en moeilijk te behandelen kankers.
ATMP-ontwikkeling versnellen
Medicatie voor cel- en gentherapie valt onder de noemer van de Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's). De productie ervan vereist een gespecialiseerde infrastructuur met een strikte regelgeving en speciaal opgeleid personeel. Het ontwikkelingstraject van een ATMP is complex, waardoor farmaceutische bedrijven vaak niet geïnteresseerd zijn om experimentele geneesmiddelen in de beginfase te financieren. Behandelingen met cel- en gentherapie zijn extra belangrijk voor patiënten bij wie de klassieke behandelingen niet aanslaan. Ze kunnen een oplossing bieden bij ziektes waarvoor geen behandelingen bestaan of waarvoor de bestaande behandelingen falen. In bepaalde gevallen kan gen- of celtherapie een ziekte zelfs volledig genezen. Met een eigen Leuvense productiefaciliteit zal immuuntherapie logistiek veel eenvoudiger worden voor zowel arts als patiënt. .
Behandelingen met cel- en gentherapie zijn extra belangrijk voor patiënten bij wie de klassieke behandelingen niet aanslaan.
UZ Leuven zal de nieuwe faciliteit uitbouwen op campus Gasthuisberg, samen met KU Leuven en KU Leuven Research & Development. Het nieuwe expertisecentrum moet in de tweede helft van 2025 klaar zijn en de productiefaciliteit zal voldoen aan de strenge kwaliteitsnormen van de Good Manufacturing Practice (GMP). Succesvolle tandems tussen geëngageerde artsen van UZ Leuven en gespecialiseerde basisonderzoekers van de KU Leuven kunnen leiden tot vernieuwende therapieën voor een internationale patiëntenpopulatie.
Bart Geers, investment manager bij KU Leuven Research & Development: “Door te investeren in een eigen ATMP-faciliteit zetten we een unieke hub op poten. We kunnen onderzoekers, clinici, professoren en wetenschappers hiermee ondersteunen om hun projectideeën om te zetten in klinische toepassingen. Met een nieuwe infrastructuur zullen we geavanceerde of experimentele cel-therapieën produceren volgens industriële standaarden in het ziekenhuis. Nieuwe therapiemogelijkheden zullen sneller beschikbaar zijn voor patiënten.”
Door de touwtjes in eigen handen te nemen, kunnen we sneller inspelen op nieuwe wetenschappelijke ontdekkingen
prof. dr. Paul Herijgers
Prof. dr. Paul Herijgers, CEO van UZ Leuven: "UZ Leuven is al jaren een pionier in het domein van zeldzame aandoeningen en heeft een uitgebreide expertise in de diagnose van genetische ziektebeelden. Met een nieuwe productiefaciliteit voor ATMP kunnen artsen en onderzoekers therapieën ontwikkelen op maat van de genetische aandoening of op maat van de kanker van de patiënt. We zullen daarmee kunnen deelnemen aan internationaal academisch onderzoek rond cel- en gentherapie binnen de Europese universitaire ziekenhuizen. Dat opent de deur naar gepersonaliseerde behandelingen die effectiever zijn en beter afgestemd op individuele patiënten. Door de touwtjes in eigen handen te nemen, kunnen we sneller inspelen op nieuwe wetenschappelijke ontdekkingen en ons klinisch onderzoek naar een hoger niveau tillen.”