Het Plan zeldzame ziekten wil voorkomen dat patiënten met zeldzame aandoeningen verloren lopen tussen ziekenhuizen en daardoor te laat de juiste diagnose en behandeling krijgen. Het plan werd al in 2013 voorgesteld, maar kwam nooit van de grond. De onduidelijkheid over de bevoegdheden in België en de concurrentiesfeer tussen de ziekenhuizen onderling maken het moeilijk om het plan uit te voeren. Daarom is er dringend nood aan een overkoepelende organisatie die objectief en onafhankelijk kan beslissen over de uitvoering van het plan.
Concrete beleidsvoorstellen
Donderdag 7 november organiseren universitaire ziekenhuizen en organisaties rond zeldzame ziekten een debat in het federaal parlement tussen politici, patiënten en experten. Artsen zien dagelijks in hun praktijk hoe meer dan een half miljoen mensen met een zeldzame ziekte te lang moeten zoeken naar een diagnose, naar een ervaren specialist of naar een gepaste behandeling. De tijd om een diagnose te krijgen voor een zeldzame ziekte is in België gemiddeld 4,9 jaar, maar loopt vaak op tot meer dan 10 jaar.
Dat is niet alleen voor de patiënten zelf, maar ook voor hun familie een zware dobber. Zeldzame ziekten leiden namelijk vaak tot invaliditeit en zijn niet zelden levensbedreigend. De meeste zorgverleners hebben er weinig tot geen ervaring mee. Hoewel er meer dan 7.000 verschillende zeldzame ziekten zijn, vermeldt het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) dat er voor amper 1.000 daarvan een minimale hoeveelheid wetenschappelijke kennis is. Tijdens het debat zullen de organisatoren concrete beleidsvoorstellen bespreken met de politici.
Prof. dr. Marion Delcroix, voorzitter van de raad zeldzame ziekten in UZ Leuven: “Onze buurlanden werken al jaren met nationale referentiecentra voor zeldzame ziekten. Frankrijk is het grote voorbeeld: zij lanceerden in 2004 een eerste plan en hebben dat ondertussen al 4 keer kunnen updaten. In België kwamen we met een plan in 2013, maar dat werd onvoldoende uitgevoerd. De staatshervorming heeft daar zeker mee te maken: in plaats van een federale bevoegdheid zijn sommige zaken nu een aparte regionale bevoegdheid. Daardoor werd het erg onduidelijk wie kan beslissen over de toekenning van een expertisecentrum. De regio’s hebben hun eigen politieke belangen en willen bijvoorbeeld hun eigen universiteit of specialisten bevoordelen. Het vraagt politieke moed om daarin een knoop door te hakken.”
Ervaring opbouwen
Omdat er geen overkoepelend orgaan is, leeft er tussen de ziekenhuizen onderling ook een sfeer van concurrentie. In principe is de regel dat wie de meeste patiënten met een bepaalde aandoening ziet, ook de meeste ervaring heeft en de beste zorg kan bieden. Maar er zijn nog andere belangrijke criteria als het op zeldzame ziekten aankomt, zoals het aantal wetenschappelijke publicaties of een bepaalde specialisatie bij een arts. Een onafhankelijk orgaan moet die criteria bepalen op objectieve wetenschappelijke basis.
Om geld vrij te maken voor nieuwe medicatie of voor psychologische ondersteuning, moet je eerst aantonen dat het werkt
prof. dr. Marion Delcroix
Prof. dr. Marion Delcroix: “Als je als patiënt vandaag een diagnose van een zeldzame ziekte krijgt, kun je nergens online vinden welk ziekenhuis daar de meeste expertise in heeft. Ook de huisarts is vaak niet goed op de hoogte. Meestal blijft een patiënt in behandeling in het ziekenhuis waar hij oorspronkelijk ging aankloppen voor hulp. De arts die hem behandelt vindt het misschien een boeiende casus en verwijst daarom niet door naar de arts die echt expert is in die ziekte. Momenteel zijn er uiterst zeldzame aandoeningen die in de 8 Belgische universitaire ziekenhuizen op een andere manier behandeld worden. Zo kun je als arts geen relevant onderzoek doen en al zeker geen ervaring opbouwen. Om geld vrij te maken voor nieuwe medicatie of voor psychologische ondersteuning, moet je eerst aantonen dat het werkt. Die bewijzen moeten van wetenschappelijk onderzoek komen en daarvoor heb je voldoende patiënten nodig. Als een bepaalde ziekte in één ziekenhuis behandeld wordt, zullen bovendien ook de radioloog, de kinesitherapeut, de labo-onderzoeker of de psycholoog in dat ziekenhuis meer ervaring met die ziekte opbouwen. We moeten onderlinge concurrentie opzijzetten om het belang van de patiënten voorop te stellen.”
100 expertisenetwerken
Naar analogie met de situatie in bijvoorbeeld Frankrijk, het Verenigd Koninkrijk, Nederland, Zweden en Spanje willen de Belgische experten een honderdtal expertisecentra en netwerken die de in totaal 7.000 zeldzame ziekten groeperen. Maar om die expertisecentra toe te kennen, is er eerst een overkoepelend nationaal orgaan nodig dat op basis van Europese richtlijnen de zelfevaluatie, documentatie en audits van de universitaire ziekenhuizen kan beoordelen.
Prof. dr. Marion Delcroix: “Ons debat donderdag moet duidelijk maken hoe dringend de situatie is en hoe lang patiënten al in de kou staan. We hebben een achterstand van 20 jaar en daar zijn we niet fier op. Zolang de overheid niet kan zeggen hoe het plan zeldzame ziekten gerealiseerd zal worden en hoe de expertisecentra aangeduid zullen worden, kan de zorgkwaliteit voor zeldzame ziekten in België niet gegarandeerd worden. Er moet een kapitein op het schip zijn, anders kun je niet beginnen varen.”
Midden: Marion Delcroix, voorzitter van de Raad zeldzame ziekten van UZ Leuven, met enkele leden van het bureau van de Raad zeldzame ziekten
Over het debat op 7 november
Artsen en ziekenhuizen van CHU de Liège, CU Saint-Luc, Grand Hôpital de Charleroi - IPG, H.U.B, UZA, UZ Brussel, UZ Gent en UZ Leuven slaan de handen in elkaar voor een debat in het federaal parlement, samen met de organisaties voor zeldzame ziekten RaDiOrg en RADDIAL. Politici van bijna alle politieke partijen zullen er in gesprek gaan met patiënten en experten. Moderator is Christophe Deborsu.
Over zeldzame ziekten
Een zeldzame ziekte is een aandoening die niet meer dan 1 op de 2.000 mensen in de Europese Unie treft. Daarin zitten nog grote verschillen: 4% van de zeldzame ziekten komt voor bij 1 tot 5 op 10.000 personen, terwijl 84 % van de ziekten minder dan 1 op de 1.000.000 patiënten treft. In België wordt expertise in zeldzame ziekten niet duidelijk afgebakend, waardoor een expert moeilijk vindbaar is voor patiënten. Mensen met een zeldzame ziekte verliezen daardoor veel tijd vooraleer ze de gepaste expert vinden. De lange doorlooptijd zorgt voor aanzienlijke medische gevolgen, acute stress en onzekerheid bij de patiënten en hun omgeving.
Meer info
https://www.radiorg.be/nl/
https://raddial.be/